自然学科 · Natural Sciences
2023年底，英国医药品与保健产品监管局（MHRA）和美国食品药品监管局（FDA）先后批准了Casgevy（exagamglogene autotemcel）上市，这是全球首款基于CRISPR-Cas9的基因编辑疗法，用于治疗镰细胞病（SCD）和输血依赖型β-地中海贫血。
该疗法从患者体内提取造血干细胞，在实验室中对BCL11A基因的增强子区域进行精确编辑，从而重新激活胎儿血红蛋白的表达，绕过突变的成人血红蛋白缺陷。一期临床试验中，大多数受试者的疼痛危象完全消失，这一结果令人震惊。
从剪切板的分子剪刃到病床前的治愈手段，CRISPR用了不到十年就实现了从实验室概念验证到临床现实的跨越。这一里程碑事件标志着人类历史上首次实现对单基因遗传病的根治性干预——但这仅仅是一个开始。
In late 2023, UK and US regulators approved Casgevy, the world's first CRISPR-Cas9 gene-editing therapy for sickle cell disease and β-thalassemia. The treatment edits the BCL11A enhancer to reactivate fetal hemoglobin. Most patients in phase I trials saw complete elimination of pain crises. From molecular scissors on a lab bench to curative medicine at bedside, CRISPR went from concept to clinical reality in under a decade.